SĐT: 
I. LỜI BÀN
Ngày 21/8/2023, nhiều phương tiện truyền thông đưa tin, Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec (VRISG) vừa điều trị thành công cho bệnh nhi 4 tuổi mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T..
Theo đó, bệnh nhi Trần Bảo Chi (4 tuổi), dù đã trải qua điều trị tấn công bằng 5 chu kỳ hóa chất và tiếp theo bằng 3 chu kỳ với phác đồ hóa chất mạnh hơn trong năm 2022 đến đầu năm 2023 nhưng bệnh không thoái triển. Tháng 6/2023, bệnh nhi được tiếp nhận tại Bệnh viện Vinmec Times City để tiếp tục điều trị hóa chất và các công đoạn chuẩn bị tiếp nhận liệu pháp điều trị bằng tế bào miễn dịch T được chuyển nạp một loại gen nhân tạo (CART) giúp tìm và diệt các tế bào ung thư. Sau hai tháng điều trị tại Vinmec, kết quả xét nghiệm máu ngoại vi của bệnh nhi cho thấy không có tế bào ung thư, xét nghiệm tủy không còn tế bào ác tính, đạt tiêu chuẩn lui bệnh hoàn toàn.
Dưới đây là những thông tin cơ bản về liệu pháp điều trị ung thư bạch cầu bằng tế bào CAR-T.
II. TẾ BÀO CAR-T, VÀ LIỆU PHÁP DÙNG CAR-T CELL
Các lympho T, tế bào T, là loại tế bào bạch cầu trong hệ miễn dịch. Khác với tế bào B có khả năng sinh tổng hợp kháng thể, các tế bào T có khả năng nhận ra các tế bào bất thường hoặc các tế bào bị nhiễm virus trong cơ thể, sau đó tiêu diệt các tế bào bất thường này.
Tuy nhiên, các tế bào T đôi khi không thể nhận ra hoặc bỏ qua những tế bào bất thường trong cơ thể, như trong trường hợp ung thư.
Tế bào CAR-T,, tế bào T mang thụ thể kháng nguyên dạng khảm (chimeric antigen receptor T cell) là tế bào T lấy từ máu bệnh nhân được đem sửa đổi gene trong phòng thí nghiệm để cho phép chúng có thể xác định và tiêu diệt các tế bào ung thư cụ thể.
Liệu pháp tế bào CAR-T là một phương pháp điều trị miễn dịch dùng các tế bào T được sửa đổi trong phòng thí nghiệm này để tiêu diệt các tế bào ung thư cụ thể.
Liệu pháp tế bào CAR T đặc biệt hiệu quả cho những bệnh nhân bạch cầu lympho cấp tái phát độ ác tính cao và u lympho non-Hodgkin tái phát như u lympho tế bào B lớn lan tỏa khi ít nhất hai phác đồ điều trị trước đó không mang lại kết quả mong muốn.
III. QUY TRÌNH THỰC HIỆN LIỆU PHÁP TẾ BÀO CAR-T
* Người bệnh được bác sĩ giỏi chuyên môn, giàu kinh nghiệm kiểm tra sức khỏe kỹ lưỡng để lập phương án điều trị;
* Một mẫu nhỏ của khối ung thư sẽ được lấy để xác định các protein cụ thể của tế bào ung thư;
* Khi các protein cụ thể của tế bào ung thư được xác định, một mẫu máu 10-15 ml sẽ được lấy từ bệnh nhân để thu thập các tế bào T để biến đổi thành tế bào CAR-T để chống lại các tế bào ung thư;
* Nuôi cấy tế bào CAR-T trong phòng thí nghiệm để đạt được số lượng cho việc điều trị;
* Tiêm tĩnh mạch các tế bào CAR-T trở lại cơ thể bệnh nhân
* Đánh giá theo dõi sau đợt điều trị.
IV. CHỈ ĐINH VÀ CHỐNG CHỈ ĐỊNH CAR-T
1. CHỈ ĐỊNH
* Bệnh nhi và thanh niên từ 2 đến 25 tuổi mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tế bào B kháng thuốc và tái phát sau đó hoặc sau khi ghép tế bào gốc.
* Người lớn bị u lympho tế bào B lớn lan tỏa không đáp ứng ít nhất hai phương pháp điều trị tiêu chuẩn.
2. CHỐNG CHỈ ĐỊNH:
* Bệnh nhân tăng áp nội sọ hoặc mất ý thức
* Bệnh nhân suy hô hấp
* Bệnh nhân đông máu nội mạch lan tỏa
* Bệnh nhân bị nhiễm khuẩn máu hoặc nhiễm trùng không kiểm soát
V. TÁC DỤNG PHỤ KHÔNG MONG MUỐN
1. HỘI CHỨNG GIẢI PHÓNG CYTOKINE (cytokine releasing syndrome CRS).
CRS gây ra : Sốt cao, ớn lạnh, khó thở, buồn nôn, nôn mửa hoặc thêm tiêu chảy, cảm thấy chóng mặt và choáng váng, đau đầu, nhịp tim nhanh, mệt mỏi, đau cơ hoặc khớp…
CRS có thể xuất hiện nhiều tuần sau khi truyền, nhưng thường xuất hiện trong vòng hai tuần sau khi truyền. T.
2, HỘI CHỨNG ĐỘC THẦN KINH LIÊN QUAN TẾ BÀO MIỄN DỊCH (Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS)
ICANS rất đa dạng: run nhẹ, lú lẫn, nói ngập ngừng, viết chữ kém, tiến triển đến kích động, co giật và phù não. Nặng nhất của ICANS là động kinh, phù não và xuất huyết nội sọ.
ICANS xảy ra trên 20–60% bệnh nhân, trong đó có 12–30% triệu chứng nặng ( ≥ độ 3).
VI. HIỆU QUẢ CỦA LIỆU PHÁP TẾ BÀO CAR-T
Thống kê hiện nay cho thấy, tỷ lệ thành công chung trong việc thuyên giảm khi điều trị liệu pháp tế bào CAR-T là 60–80% cho bệnh u lympho và 80–90% cho các bệnh bạch cầu
Nhiều bệnh nhân bị u máu tái phát trước đây cũng cho kết quả đầy khả quan và không có dấu hiệu tái phát sau khi được điều trị.
VII. THAM KHẢO
[1] Lần đầu tiên Việt Nam điều trị thành công ung thư bằng liệu pháp tế bào CAR-T
https://baodautu.vn/lan-dau-tien-viet-nam-dieu-tri-thanh-cong-ung-thu-bang-lieu-phap-te-bao-car-t-d196845.html
[2] CAR T Cell Therapy
https://www.stemcell.com/immunology-features/car-t-cell-therapy
[3] CAR-T cell therapy: current limitations and potential strategies
https://www.nature.com/articles/s41408-021-00459-7
[4] CAR-T cell therapy program
https://www.mayoclinic.org/departments-centers/car-t-cell-therapy-program/home/orc-20404317
[5] CAR-T therapy: Prospects in targeting cancer stem cells
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34585512/
[6] TSTEM-like CAR-T cells exhibit improved persistence and tumor control compared with conventional CAR-T cells in preclinical models
https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abk1900
[7] Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Gamma Delta CAR-T Cells for Cancer Immunotherapy
https://ashpublications.org/blood/article/138/Supplement%201/2771/482382/Induced-Pluripotent-Stem-Cell-Derived-Gamma-Delta
TS.BS Trần Bá Thoại
Ủy viên BCH Hội NỘI TIẾT VIỆT NAM