SĐT: 
Ngày 22/11, lãnh đạo CSL Behring thông báo, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), liệu pháp gen một lần đầu tiên và duy nhất dành cho người trưởng thành thích hợp mắc bệnh máu khó đông B.
HEMGENIX đã được phê duyệt để điều trị cho người lớn mắc bệnh máu khó đông B hiện đang sử dụng liệu pháp dự phòng yếu tố IX hoặc bị xuất huyết đe dọa tính mạng hiện tại hoặc trước đây hoặc có các đợt chảy máu tự phát nghiêm trọng lặp đi lặp lại.
Trong thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra, HEMGENIX đã giảm tỷ lệ chảy máu hàng năm và 94% bệnh nhân đã ngừng điều trị dự phòng bằng yếu tố IX và vẫn không cần điều trị dự phòng.
Hemophilia B là một chứng rối loạn chảy máu hiếm gặp, kéo dài suốt đời do một khiếm khuyết gen duy nhất gây ra, dẫn đến việc sản xuất không đủ yếu tố IX, một loại protein chủ yếu do gan sản xuất giúp hình thành cục máu đông.
Các phương pháp điều trị bệnh hemophilia B từ trung bình đến nặng bao gồm truyền dự phòng liệu pháp thay thế yếu tố IX để tạm thời thay thế hoặc bổ sung nồng độ yếu tố đông máu thấp và mặc dù các liệu pháp này có hiệu quả nhưng những người mắc bệnh hemophilia B phải tuân thủ lịch trình truyền nghiêm ngặt, suốt đời. Họ cũng có thể vẫn bị chảy máu tự phát cũng như hạn chế vận động, tổn thương khớp hoặc đau dữ dội do bệnh gây ra.
Đối với những bệnh nhân thích hợp, HEMGENIX cho phép những người mắc bệnh máu khó đông B sản xuất yếu tố IX của riêng họ, yếu tố này có thể làm giảm nguy cơ chảy máu.
Kim Phelan, Giám đốc Điều hành của Liên minh Hemophilia B chia sẻ “Chúng tôi rất vui mừng khi chứng kiến cột mốc quan trọng này trong điều trị bệnh ưa chảy máu B”; ” Cách điều trị này giúp những người mắc Hemophilia B – và cả những người chăm sóc – khỏi phải truyền dịch thường xuyên, liên tục”
https://www.cslbehring.com/newsroom/2022/fda-hemgenix